Barratt J, Lafayette R, Kristensen J, Stone A, Cattran D, Floege J, Tesar V, Trimarchi H, Zhang H, Eren N, Paliege A, Rovin BH; NefIgArd Trial Investigators. Results from part A of the multi-center, double-blind, randomized, placebo-controlled NefIgArd trial, which evaluated targeted-release formulation of budesonide for the treatment of primary immunoglobulin A nephropathy. Kidney Int. 2022 Oct 19:S0085-2538(22)00836-5. doi: 10.1016/j.kint.2022.09.017.
https://www.kidney-international.org/article/S0085-2538(22)00836-5/fulltext
Hedefe yönelik salınım gösteren budesonidin (Nefecon) IgA nefropatili hastalarda kullanımı 2017’de Lancet’te yayımlanan bir faz 2b çalışması olan NEFIGAN’da değerlendirilmiş [Fellström BC et al. Lancet 2017;389(10084):2117-27] ve başarılı sonuçlar elde edilmesi üzerine faz 3 çalışmalarına geçilmişti. Çok merkezli, çift kör, randomize, plasebo kontrollü bir faz 3 çalışması olan NefIgArd’ın A kısmının sonuçları Ekim 2022’de Kidney International’da yayımlandı. Hastalar 9 ay boyunca Nefecon veya plasebo ile tedavi edildi ve tedavinin sonunda 3 ay ilaçsız izlendi. Sonlanma noktaları 9. ve 12. aylardaki spot idrar total protein-kreatinin oranı (UPCR) ile tayin edilen proteinüri ile eGFR seviyeleriydi. Nefecon kolunda 97, plasebo kolunda 102 hasta yer aldı. Nefecon kolunda 9 ayın sonunda UPCR’da % 27 daha fazla azalma görüldü ve bu azalma eGFR’nin korunması ile birlikteydi (3.87 ml/dk/1.73 m2 eGFR farkı). Bu etkilerin 12. ayda da devam ettiği izlendi. Nefecon kolunda 3. ayda eGFR’de bir artış görüldü, ancak bu artışın nedeni tam olarak aydınlatılamadı. Proteinüride eş zamanlı bir artış olmadığından hemodinamik bir değişiklikle ilişkili olmadığı öne sürüldü. Yan etkilerin az olduğu ve ilacın iyi tolere edildiği bildirildi. Ayrıca hipertansiyon, periferik ödem, kas spazmları, akne, dermatit ve kilo artışı gibi bulguların Nefecon kolunda daha fazla oranda izlendiği dikkat çekti. Bu sonuçlar doğrultusunda ilaca ABD’de IgA nefropatisi tedavisinde kullanılmak üzere ‘hızlandırılmış onay’ verildi.
Uzm. Dr. Şafak Mirioğlu
